Ataxia de Friedreich: desafios e avanços no acesso ao tratamento pelo SUS

Preservar a autonomia para estudar, trabalhar e realizar atividades cotidianas é um desafio central para quem convive com a Ataxia de Friedreich, uma doença genética, neurodegenerativa e progressiva. Recentemente, a Biogen divulgou um comunicado que destaca a importância da participação social na avaliação do omaveloxolona, o primeiro tratamento específico aprovado no Brasil para essa condição, para possível incorporação no Sistema Único de Saúde (SUS). Contudo, o material não informa datas, número ou endereço específico da consulta pública, o que impede confirmar sua abertura.

Entendendo a Ataxia de Friedreich

A doença geralmente se manifesta entre os 5 e 20 anos de idade e provoca perda gradual da coordenação motora, equilíbrio, marcha, fala, sensibilidade e propriocepção. Além disso, pode causar complicações graves como cardiomiopatia, diabetes, escoliose e alterações visuais e auditivas. Em média, cerca de 11,5 anos após o início dos sintomas, o paciente perde a capacidade de andar autonomamente, necessitando de cadeira de rodas.

Historicamente, o SUS não possui um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) específico para a Ataxia de Friedreich, limitando o atendimento ao suporte sintomático e reabilitação, sem intervenções que desacelerem a progressão da doença.

Omaveloxolona: inovação e evidências

O omaveloxolona foi registrado pela Anvisa em 11 de abril de 2025 para uso em adultos e adolescentes a partir de 16 anos. O medicamento atua ativando a via NRF2, restaurando a resposta antioxidante celular e melhorando a função mitocondrial, processos centrais na fisiopatologia da doença.

O estudo clínico pivotal MOXIe Parte II demonstrou uma melhora média estatisticamente significativa no escore mFARS, que avalia o comprometimento neurológico, com uma diferença de 2,40 pontos em relação ao placebo (p=0,014). Análises adicionais indicam uma redução de aproximadamente 55% na taxa de progressão neurológica em até três anos de tratamento.

O perfil de segurança do medicamento é considerado aceitável e manejável, com eventos adversos geralmente leves, como elevação transitória de enzimas hepáticas, cefaleia e fadiga, concentrados nas primeiras 12 semanas.

Consulta pública e participação social

A consulta pública da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) é uma etapa importante para garantir equidade e transparência na decisão sobre a incorporação de novas tecnologias. Ela permite que pacientes, familiares, profissionais de saúde e a sociedade civil contribuam com relatos de experiência e análises técnico-científicas.

Segundo o comunicado da Biogen, a participação deve ocorrer por meio da Plataforma Brasil Participativo, utilizando a conta gov.br. No entanto, a ausência de informações específicas sobre a consulta pública no material divulgado exige que interessados verifiquem as publicações oficiais para confirmar a abertura e os detalhes da participação.

É importante destacar que a aprovação sanitária do medicamento não equivale à sua incorporação imediata e oferta pelo SUS. A decisão final depende da avaliação da CONITEC e da publicação oficial da incorporação.

Texto gerado a partir de informações da assessoria com ajuda da estagiárIA