ANVISA aprova primeiro medicamento subcutâneo para o tratamento da hemofilia A

O medicamento emicizumabe, o primeiro com administração semanal, foi aprovado pela ANVISA e é inicialmente indicado para pessoas com Hemofilia A com inibidores contra o fator VIII da coagulação.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) acaba de aprovar o medicamento HEMCIBRA (emicizumabe), da Roche Farma Brasil, para o tratamento da hemofilia A em pessoas que desenvolveram inibidores contra o fator VIII da coagulação, um distúrbio hereditário que afeta o sistema de coagulação e faz com que os pacientes tenham dificuldade de estancar sangramentos espontâneos ou causados por traumas. Isso ocorre devido à ausência, no sangue, do Fator VIII, uma proteína que atua nesse processo.Cerca de 30%¹ das pessoas que possuem a forma grave da doença desenvolvem inibidores, que são capazes de neutralizar o efeito do fator infundido no organismo para o tratamento e, por conta disso, a terapia de reposição padrão deixa de ser eficaz nesses pacientes. Foram realizados quatro grandes estudos clínicos, em escala mundial, que evidenciam o potencial do novo medicamento emicizumabe, para melhorar o tratamento das pessoas que sofrem com este distúrbio. Esta é a primeira inovação no mercado de hemofilia A desenvolvida nos últimos 20 anos.

Os estudos clínicos que serviram de embasamento para a aprovação do fármaco demonstraram   redução significativa dos episódios de sangramento em adultos e crianças com e sem inibidores contra o Fator VIII, quando comparado com as terapias atuais disponíveis no mercado. Além disso, devido à possibilidade de administração subcutânea e uma vez por semana, o impacto da aplicação da droga nos pacientes é menor, quando comparado com a administração profilática das drogas disponíveis hoje, que é intravenosa e, pelo menos, 3 vezes por semana. Hemcibra demonstrou, assim, eficácia superior com suas aplicações subcutâneas semanais e bom perfil de segurança.

No HAVEN 1, o primeiro dos quatro estudos de fase III realizados pela farmacêutica, houve diminuição de 87% na taxa anualizada de sangramento, quando comparado com os agentes de by-pass, nos pacientes maiores de 12 anos de idade com inibidores contra o Fator VIII e tratados com a molécula em profilaxia. Enquanto no HAVEN 2, que analisou o uso da droga em crianças de 2 a 12 anos, esta mesma analise gerou redução  de 100% na comparação intrapaciente.

Os estudos mais recentes, HAVEN 3 e HAVEN 4, publicados durante o congresso da Federação Mundial de Hemofilia, verificaram o uso de emicizumabe em adultos e adolescentes com hemofilia A com, pelo menos, 12 anos de idade. No HAVEN 3, 55,6% dos pacientes sem inibidores do Fator VIII tratados com o fármaco semanalmente e 60% dos que fizeram uso a cada duas semanas, não tiveram sangramentos. Já na última pesquisa clínica realizada, com aplicação da molécula a cada 4 semanas, 56,1% não apresentaram sangramentos e 90,2% tiveram menos de três no período da análise.

“A aprovação da ANVISA redefine as possibilidades de tratamento para pessoas com hemofilia A com inibidores do Fator VIII”, afirma Lenio Alvarenga, diretor médico da Roche Farma Brasil. “É de extrema importância disponibilizarmos uma opção de terapia comprovandamente eficaz na prevenção e redução da frequência de episódios hemorrágicos de forma flexível, eficiente e segura às pessoas que convivem com a hemofilia”.