Nova terapia para HPN melhora qualidade de vida de pacientes com anemia residual

Pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), uma doença rara que destrói as células sanguíneas, agora contam com uma nova opção terapêutica disponível no Brasil. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o uso de danicopana, medicamento lançado em 2025, para uso como terapia adicional aos inibidores do complemento terminal ravulizumabe ou eculizumabe.

A HPN é uma doença crônica, grave e progressiva, causada por uma mutação genética adquirida que leva à destruição das células sanguíneas por meio da hemólise intravascular crônica não controlada. Essa hemólise pode causar complicações sérias, como danos a órgãos, eventos tromboembólicos e perda significativa da qualidade de vida. Os sintomas são variados e incluem fadiga, urina escura, dor abdominal e falta de ar, afetando homens e mulheres geralmente entre 30 e 50 anos.

Atualmente, os tratamentos disponíveis na rede pública brasileira são os inibidores do complemento terminal eculizumabe e ravulizumabe, este último incorporado recentemente. Embora eficazes no controle da hemólise intravascular, cerca de 10 a 20% dos pacientes ainda apresentam anemia persistente devido à hemólise extravascular. É justamente para essa subpopulação que o danicopana surge como uma importante novidade.

O medicamento foi avaliado no estudo global de fase III ALPHA, que comprovou sua eficácia e segurança quando usado em combinação com os inibidores do complemento terminal. O estudo, realizado por 72 semanas, mostrou que a adição de danicopana resultou em melhora significativa na qualidade de vida dos pacientes, com redução da fadiga e melhora das funções físicas a longo prazo. Além disso, o tratamento contribuiu para diminuir ou eliminar a necessidade de transfusões sanguíneas.

“A aprovação de danicopana não só marca um importante avanço no tratamento da HPN, mas também oferece uma solução eficaz e segura aos pacientes que continuam a apresentar anemia residual persistente durante o tratamento com inibidores do complemento terminal, uma perspectiva que até então não existia”, destaca a Dra. Karina Fontão, diretora médica global da AstraZeneca. Ela ainda ressalta que a terapia melhora a qualidade de vida ao aliviar sintomas como a fadiga.

O diagnóstico da HPN é realizado por meio da citometria de fluxo, exame que detecta a ausência de proteínas específicas na superfície das células sanguíneas. Com a chegada do danicopana, pacientes que enfrentam anemia residual têm agora uma alternativa que pode transformar seu tratamento e bem-estar.

Este avanço representa um marco importante no cuidado de pessoas com HPN no Brasil, ampliando as possibilidades terapêuticas e oferecendo esperança para quem convive com essa condição rara e desafiadora. As informações aqui apresentadas foram fornecidas pela assessoria de imprensa da AstraZeneca.

Texto gerado a partir de informações da assessoria com ajuda da estagiárIA

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