Levantamento inédito destaca avanços e desafios das terapias domiciliares para doenças raras

Um levantamento inédito desenvolvido pela LEK Consultoria, com apoio da Roche Farma Brasil, trouxe dados importantes sobre o cenário global das terapias domiciliares para doenças raras, tema que vem ganhando destaque no Brasil e no mundo. Entre 2014 e 2024, os estudos clínicos focados em medicamentos orais e subcutâneos para essas doenças cresceram 45% ao ano globalmente, enquanto as pesquisas por outras vias avançaram apenas 2,8%.

O relatório aponta que atualmente existem cerca de 850 moléculas em desenvolvimento para doenças raras, excluindo oncologia, sendo que 65% dessas são para uso oral. Essa tendência mundial reforça o avanço para tratamentos menos invasivos, mais seguros e que podem ser realizados em casa, proporcionando melhor qualidade de vida para pacientes e cuidadores. Além disso, esses tratamentos contribuem para uma melhor alocação de recursos no sistema de saúde, com potencial de gerar até 30% de economia em casos de alta complexidade e até 80% em baixa complexidade.

No Brasil, entretanto, a regulamentação da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) não acompanhou essa evolução tecnológica. A falta de cobertura obrigatória para medicamentos orais ou subcutâneos de uso exclusivo domiciliar impõe barreiras significativas, especialmente para pessoas com doenças raras, que dependem de terapias inovadoras e frequentemente enfrentam limitações de mobilidade.

“O debate sobre terapias domiciliares para doenças raras na saúde suplementar é, além de inevitável, imediato. O cuidado domiciliar tem benefícios muito claros para pacientes e familiares, o número de terapias orais e subcutâneas em desenvolvimento aumentou exponencialmente e pacientes já em tratamento podem ver o acesso às terapias mais inovadoras ser reduzido caso não haja uma revisão das regulações atuais”, avalia Rafael Freixo, diretor da LEK Consultoria.

Para ampliar essa discussão, o tema foi destaque no XVI Fórum Nacional de Políticas de Saúde no Brasil – Doenças Raras, realizado em 10 de junho pelo Instituto Ação Responsável. O evento reuniu gestores públicos, pacientes, sociedades de classe e iniciativa privada para debater soluções que impactem positivamente os pacientes. A cobertura obrigatória de medicamentos orais no tratamento domiciliar, proposta no Projeto de Lei 105/2022, foi um dos pontos centrais da pauta.

Cintia Scala, líder de estratégia de dados em saúde, reforça a importância do esforço conjunto para viabilizar essa nova realidade: “À medida que a ciência evolui, o desenvolvimento tecnológico vai além da relação de eficácia e de segurança dos medicamentos. Outras questões são igualmente importantes, como a qualidade de vida dos pacientes, a adesão ao tratamento e o uso de recursos no sistema de saúde, precisam ser avaliados. Implementar esse novo padrão de tratamento demanda um esforço conjunto, dos diferentes atores do ecossistema de saúde, para revisão de processos, infraestrutura e diretrizes, de modo a viabilizar os benefícios que trarão mais sustentabilidade aos sistemas de saúde público e privado.”

Este relatório representa um passo importante para iluminar o caminho rumo à regulamentação adequada das terapias domiciliares para doenças raras no Brasil, buscando garantir acesso, segurança e qualidade de vida para milhares de pacientes.

*Conteúdo produzido com dados da assessoria de imprensa.*

Texto gerado a partir de informações da assessoria com ajuda da estagiárIA

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