Terapias domiciliares para doenças raras: avanço e desafios na regulamentação

Um levantamento inédito realizado pela LEK Consultoria, com apoio da Roche Farma Brasil, revela um cenário promissor e desafiador para as terapias domiciliares no tratamento de doenças raras. Entre 2014 e 2024, os estudos clínicos globais focados em medicamentos orais e subcutâneos cresceram 45% ao ano, enquanto as pesquisas para outras vias avançaram apenas 2,8%. Atualmente, existem cerca de 850 moléculas em desenvolvimento para essas doenças, sendo que 65% são para uso oral, evidenciando uma tendência mundial por tratamentos menos invasivos e mais seguros, que podem ser administrados em casa.

Esse avanço tecnológico traz benefícios claros para pacientes e cuidadores, melhorando a qualidade de vida e otimizando recursos do sistema de saúde. O relatório aponta que terapias domiciliares podem gerar até 30% de economia em casos de alta complexidade e até 80% em situações de baixa complexidade. No entanto, no Brasil, a regulamentação da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) ainda não acompanha essa evolução, criando barreiras para o acesso a medicamentos orais e subcutâneos de uso exclusivo domiciliar.

Essa lacuna regulatória é especialmente preocupante para pessoas com doenças raras, que dependem de terapias inovadoras e frequentemente enfrentam limitações de mobilidade. O Projeto de Lei 105/2022, em tramitação no Senado Federal, busca garantir a cobertura obrigatória desses medicamentos na saúde suplementar, tema central de debates recentes, como o XVI Fórum Nacional de Políticas de Saúde no Brasil – Doenças Raras, promovido pelo Instituto Ação Responsável.

Segundo especialistas, a implementação dessas terapias exige um esforço conjunto dos diversos atores do ecossistema de saúde para revisar processos, infraestrutura e diretrizes, visando não apenas a eficácia e segurança dos medicamentos, mas também a qualidade de vida dos pacientes e a sustentabilidade dos sistemas públicos e privados.

Este momento de discussão é fundamental para que o Brasil avance na oferta de tratamentos inovadores e menos invasivos para doenças raras, promovendo maior inclusão e melhor atendimento aos pacientes. O relatório completo está disponível para download e serve como base para impulsionar o debate e a formulação de políticas públicas eficazes.