Nova terapia para HPN chega ao Brasil e melhora qualidade de vida de pacientes com anemia residual

A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença rara, crônica e grave que afeta a destruição das células sanguíneas, causando anemia e complicações sérias. Recentemente, o Brasil recebeu uma nova opção terapêutica para pacientes adultos que convivem com essa condição: o danicopana. A aprovação pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) marca um avanço importante no tratamento da HPN, especialmente para aqueles que apresentam sintomas de anemia residual mesmo após o uso dos inibidores do complemento terminal, como ravulizumabe ou eculizumabe.

Segundo dados da assessoria de imprensa, o danicopana é indicado como terapia adicional para pacientes que sofrem hemólise extravascular clinicamente significativa, um tipo de destruição das células vermelhas do sangue que persiste em 10 a 20% dos casos, mesmo com o tratamento padrão. Essa condição pode levar a sintomas debilitantes, como fadiga intensa, que impactam diretamente a qualidade de vida.

O estudo ALPHA, fase III, avaliou o uso do danicopana em combinação com os inibidores do complemento terminal ao longo de 72 semanas. Os resultados mostraram uma melhora significativa na qualidade de vida dos pacientes, com redução da fadiga e melhora das funções físicas a longo prazo. Além disso, o tratamento contribuiu para diminuir a necessidade de transfusões sanguíneas, um benefício importante para quem convive com a doença.

A HPN é causada por uma mutação adquirida no gene PIG-A, que provoca a destruição crônica das células sanguíneas. Essa hemólise pode gerar complicações imprevisíveis e até fatais, como trombose, que é a principal causa de morte entre os pacientes. A doença costuma afetar adultos entre 30 e 50 anos, em homens e mulheres na mesma proporção, e seus sintomas incluem urina escura, dor abdominal, falta de ar e fadiga.

O diagnóstico é feito por meio da citometria de fluxo, exame que identifica a ausência de proteínas específicas na superfície das células sanguíneas. Atualmente, os tratamentos disponíveis no Sistema Único de Saúde (SUS) são os inibidores do complemento terminal, eculizumabe e ravulizumabe, este último incorporado recentemente.

“A aprovação de danicopana não só marca um importante avanço no tratamento da HPN, mas também oferece uma solução eficaz e segura aos pacientes que continuam a apresentar anemia residual persistente durante o tratamento com inibidores do complemento terminal, uma perspectiva que até então não existia”, destaca a Dra. Karina Fontão, diretora médica global da AstraZeneca. Ela ainda ressalta que a terapia ajuda a aliviar sintomas como a fadiga e pode limitar ou eliminar a necessidade de transfusões.

Com essa nova alternativa, pacientes com HPN têm agora uma esperança maior de controle dos sintomas e melhoria da qualidade de vida, reforçando a importância da inovação no tratamento de doenças raras e complexas.

Este conteúdo foi elaborado com informações da assessoria de imprensa.

Texto gerado a partir de informações da assessoria com ajuda da estagiárIA

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