Anvisa aprova Skyclarys, primeiro tratamento para Ataxia de Friedreich no Brasil

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou recentemente o registro do Skyclarys™ (omaveloxolona), o primeiro medicamento indicado para o tratamento da Ataxia de Friedreich (AF) no Brasil. Desenvolvido pela Biogen, líder global em biotecnologia, o Skyclarys representa um marco importante para os pacientes que convivem com essa doença neurológica rara e progressiva, oferecendo uma alternativa terapêutica que vai além dos cuidados paliativos tradicionais.

A Ataxia de Friedreich é uma doença genética neurodegenerativa que afeta cerca de 4.000 pessoas no Brasil, segundo estimativas da Associação Brasileira de Ataxias Hereditárias e Adquiridas (ABAHE). Caracterizada pela perda gradual da coordenação muscular e motora, a AF compromete a qualidade de vida dos pacientes e reduz significativamente a expectativa de vida, que gira em torno dos 37 anos. Os sintomas geralmente surgem na infância ou adolescência e incluem instabilidade ao caminhar, fraqueza muscular, dificuldades na fala e na deglutição, além de complicações cardíacas e metabólicas.

O Skyclarys é indicado para pacientes com 16 anos ou mais e atua estabilizando os sintomas da doença, retardando sua progressão. Essa aprovação é a primeira no mundo que altera o curso natural da Ataxia de Friedreich, trazendo uma nova perspectiva para pacientes, familiares e profissionais de saúde. “Até agora, os pacientes contavam apenas com cuidados multidisciplinares focados na adaptação à doença. Com o Skyclarys, temos uma opção que traz esperança e melhora a qualidade de vida”, destaca Tatiana Branco, diretora médica da Biogen Brasil.

O medicamento ainda passará pela definição do preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), etapa fundamental para garantir acesso regulado e transparente à terapia. A Biogen reforça seu compromisso com a inovação em doenças raras e complexas, buscando oferecer soluções que atendam necessidades médicas ainda não supridas.

A Ataxia de Friedreich é causada por uma mutação no gene FXN, que leva à deficiência da proteína frataxina, essencial para o funcionamento das mitocôndrias. A falta dessa proteína provoca acúmulo de ferro nas células, estresse oxidativo e danos progressivos ao sistema nervoso, coração e outros órgãos. O diagnóstico é realizado por meio de testes genéticos e exames complementares que avaliam a função neurológica e cardíaca.

Este conteúdo foi elaborado com base em informações fornecidas pela assessoria de imprensa da Biogen e da Anvisa, ressaltando a importância desse avanço para a comunidade de pacientes com Ataxia de Friedreich no Brasil. A chegada do Skyclarys representa uma nova era no tratamento da doença, trazendo esperança e qualidade de vida para milhares de pessoas.

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