Skyclarys chega ao Brasil: nova esperança para quem convive com a Ataxia de Friedreich

O que aconteceu?

No dia 11 de abril de 2025, a Anvisa aprovou o Skyclarys® (omaveloxolona) – primeiro e único medicamento registrado no país para tratar a Ataxia de Friedreich (AF), doença neuromuscular rara, progressiva e sem cura até então. O remédio é indicado para adolescentes e adultos a partir dos 16 anos. Serviços e Informações do BrasilServiços e Informações do Brasil

Relembrando: o que é a Ataxia de Friedreich?

• Causa genética (mutação no gene FXN) que reduz a proteína frataxina, fundamental para a energia das células.

• Sintomas mais comuns: perda de equilíbrio, dificuldades de coordenação, fala arrastada, fraqueza muscular e, em 60–80 % dos casos, problemas cardíacos.

• Incidência estimada: entre 0,24 e 0,47 por 100 mil crianças ao ano; no Brasil é considerada ultra-rara. SciELO

• Aparece geralmente na adolescência e piora de forma gradual, comprometendo a locomoção e a independência.

Por que a aprovação é tão importante?

1. Primeira opção terapêutica específica
   Até agora, o cuidado era apenas de suporte (fisioterapia, aparelhos ortopédicos e controle cardíaco).

2. Mecanismo inovador
   A omaveloxolona ativa o fator Nrf2, melhorando a função mitocondrial e o equilíbrio oxidativo das células nervosas, o que retardou a progressão da doença nos estudos clínicos. Serviços e Informações do Brasil

3. Qualidade de vida para famílias, sobretudo mulheres cuidadoras
   Pesquisas mostram que mães e irmãs assumem 70 % das horas de cuidado em doenças raras. Menos perdas funcionais significam mais autonomia para a pessoa diagnosticada e alívio para toda a rede de apoio.

O que sabemos sobre eficácia e segurança?

Disponibilidade e próximo passo

• Quando chega à farmácia?
  O laboratório tem até 180 dias para protocolar preços na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). Estimativa de chegada: 2º semestre de 2025.

• Cobertura por planos de saúde e SUS
  A Conitec deverá avaliar incorporação no SUS; convênios tendem a seguir a lista da ANS após definição de preço.

• Acesso rápido
  Para casos graves, é possível solicitar importação excepcional com laudo médico até que o produto esteja em prateleira.

Como lidar enquanto o medicamento não chega

1. Mantenha fisioterapia e fonoaudiologia – atrasar perda de força e melhorar articulação da fala.

2. Atenção ao coração – check-ups cardiológicos semestrais.

3. Rede de apoio – grupos como Associação Brasileira de Ataxias Hereditárias (ABRAHE) oferecem informação e suporte emocional.

4. Guarde exames e relatórios – eles serão exigidos para pedido de cobertura ou participação em programas de acesso.

Voz de quem cuida

“Saber que existe um remédio específico muda tudo. Não é só sobre tempo de vida; é sobre qualidade de vida.”
— Paula M., mãe de adolescente com AF (Curitiba)

Chamada Afina Menina

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