Anvisa aprova primeiro tratamento para Púrpura Trombocitopênica Trombótica adquirida (PTTa) em adultos

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acaba de aprovar o Cablivi® (caplacizumabe), um anticorpo monoclonal para tratamento de adultos com episódio de Púrpura Trombocitopênica Trombótica adquirida (PTTa), em conjunto com plasmaférese (troca plasmática) e imunossupressão. Cablivi® é o primeiro e único medicamento aprovado no Brasil para o tratamento associado de PTTa, uma doença hematológica aguda, muito rara e potencialmente fatal¹, caracterizada por anemia hemolítica microangiopática, trombocitopenia grave e isquemia de tecido[ii].

A Púrpura Trombocitopênica Trombótica adquirida atinge cerca de duas pessoas a cada um milhão por ano[iii]^–[iv]. Trata-se de uma doença autoimune causada por uma deficiência grave na enzima ADAMTS13, responsável pela quebra do fator de von Willebrand (FVW)². Na PTTa, anticorpos inibem a atividade dessa enzima e o acúmulo do fator FVW causa a formação de coágulos em pequenos vasos por todo o corpo, levando à ocorrência de tromboses e disfunção orgânica².

Os principais sintomas da Púrpura Trombocitopênica Trombótica adquirida são[v]: anemia; baixa contagem de plaquetas, causando manchas roxas pelo corpo; alterações neurológicas, como confusão mental, convulsões e dor de cabeça; febre e alterações renais. “A PTTa é considerada uma emergência médica, na qual o paciente precisa de início imediato do tratamento, incluindo suporte hemoterápico (trocas plasmáticas) e, frequentemente, internação em unidades de tratamento intensivo. Quem recebe esse diagnóstico pode enfrentar dificuldades no tratamento e há, ainda, a possibilidade de recorrência da condição. A aprovação de Cablivi representa uma segunda chance para o paciente que passa pela PTTa”, afirma Bernardo Soares, diretor médico da Sanofi Genzyme.

Referências:

[i] Joly BS, Coppo P, Veyradier A. Thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2017;129(21):2836-2846.

[ii] Scully M, Hunt BJ, Benjamin S, et al; for British Committee for Standards in Haematology. Guidelines on the diagnosis and management of thrombotic thrombocytopenic purpura and other thrombotic microangiopathies. Br J Haematol. 2012;158(3):323-335.

[iii] Kremer Hovinga, J., Coppo, P., Lämmle, B. et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura. Nat Rev Dis Primers; 3, 17020 (2017)

[iv] Reese, Pediatr Blood Cancer 2013;60:1676–1682

[v] Coppo P, Veyradier A. Presse Med. 2012;41(3 Pt 2):e163–76.

[vi] Ulrichts H, Silence K, Schoolmeester A, et al. Antithrombotic drug candidate ALX-0081 shows superior preclinical efficacy and safety compared with currently marketed antiplatelet drugs. Blood. 2011;118(3):757-765

[vii] Bartunek J, Barbato E, Heyndrickx G, Vanderheyden M, Wijns W, Holz JB. Novel antiplatelet agents: ALX-0081, a Nanobody directed towards von Willebrand factor. J Cardiovasc Transl Res. 2013;6(3):355-363.

[viii] Sargentini-Maier ML, De Decker P, Tersteeg C, Canvin J, Callewaert F, De Winter H. Clinical pharmacology of caplacizumab for the treatment of patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. Expert Rev Clin Pharmacol. 2019;12(6):537-545.