Anvisa aprova regime de alta dose de nusinersena para AME

Em setembro de 2026, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um novo regime de alta dose de nusinersena para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). O esquema, que contempla apresentações de 50 mg/5 mL e 28 mg/5 mL, foi desenvolvido para oferecer maior exposição ao medicamento durante as fases de carga e manutenção, além de reduzir o número de aplicações necessárias ao longo do tratamento.

Como funciona o novo regime

Para pacientes que iniciam o tratamento, o regime prevê duas doses de 50 mg administradas com intervalo de 14 dias, seguidas por doses de manutenção de 28 mg a cada quatro meses. Já para aqueles que fazem a transição do regime de baixa dose de 12 mg, é aplicada uma única dose de ataque de 50 mg, seguida pela manutenção a cada quatro meses.

Essa mudança reduz o número de procedimentos no primeiro ano de tratamento de seis para quatro para novos pacientes, e nos anos seguintes, são realizadas três aplicações anuais. A administração do nusinersena é feita por punção lombar, procedimento que consiste na injeção do medicamento na região das costas.

A redução na frequência das aplicações pode representar maior conveniência para pacientes e cuidadores, especialmente para aqueles com tipos 2 e 3 da doença, que frequentemente apresentam deformidades na coluna, como escoliose, dificultando o procedimento.

Resultados do estudo DEVOTE

A aprovação do novo regime foi fundamentada nos resultados do estudo DEVOTE, um ensaio clínico de fase 2/3, randomizado e controlado, que avaliou a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia do regime de alta dose. O estudo incluiu 145 participantes de diferentes faixas etárias e tipos de AME, recrutados em cerca de 42 centros ao redor do mundo, incluindo o Brasil.

Entre bebês sintomáticos com AME sem tratamento prévio, o regime de alta dose proporcionou melhora estatisticamente significativa da função motora, medida pela escala CHOP-INTEND, em comparação com um grupo controle histórico do estudo ENDEAR. Pacientes que migraram da dose padrão de 12 mg para o novo regime também apresentaram ganhos adicionais na função motora.

O perfil de segurança do regime de alta dose foi, de modo geral, consistente com o já conhecido para a dose de 12 mg.

Sobre a Atrofia Muscular Espinhal

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara e progressiva causada por alterações no gene SMN1, que levam à deficiência da proteína SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. A perda progressiva desses neurônios compromete movimentos como sustentar a cabeça, sentar, andar, além de funções vitais como engolir e respirar.

A gravidade, o início dos sintomas e a evolução da doença variam entre os pacientes, tornando fundamental o diagnóstico precoce e a individualização do tratamento com acompanhamento especializado.

Texto gerado a partir de informações da assessoria com ajuda da estagiárIA