Iniciativa une pesquisa e filantropia para avançar em doenças raras

No Dia Mundial das Doenças Raras, celebrado em 28 de fevereiro, uma iniciativa internacional destaca um novo modelo que pode transformar a realidade de cerca de 300 milhões de pacientes ao redor do mundo. A Medulloblastoma Initiative (MBI) nasceu da experiência pessoal de Fernando Goldsztein, cujo filho foi diagnosticado com meduloblastoma, o tumor cerebral maligno mais comum na infância. Diante da falta de alternativas eficazes e do desinteresse da indústria farmacêutica, a MBI aposta na ciência colaborativa e no financiamento filantrópico estratégico para viabilizar pesquisas.

O meduloblastoma representa um paradoxo frequente em doenças raras: apesar de ser o tumor pediátrico mais comum e responsável por 20% dos casos em crianças, o tratamento padrão é antigo e agressivo, com efeitos colaterais graves e sem resposta em até 25% dos casos. Segundo Goldsztein, “o problema não é falta de ciência. É falta de decisão. Quando você cria as condições certas para os melhores pesquisadores trabalharem juntos, sem barreiras, sem competição por crédito, os resultados aparecem muito mais rápido do que o sistema tradicional faz crer”.

Fundada em 2021, a MBI reúne mais de 30 especialistas em 16 instituições nos Estados Unidos, Canadá e Alemanha, com um financiamento filantrópico de US$ 11 milhões. O consórcio já teve dois ensaios clínicos aprovados pelo FDA, um recorde para a área, e prepara outros dois para 2026. Entre as pesquisas estão testes com imunoterapia avançada e o desenvolvimento de uma vacina baseada em RNA mensageiro, tecnologia que revolucionou o combate à Covid-19.

O modelo da MBI rompe com o financiamento científico tradicional: 100% dos recursos vão diretamente à pesquisa, não há custos administrativos, e os dados são compartilhados entre todos os laboratórios, evitando duplicações e acelerando resultados. A iniciativa também firmou parceria com o Hospital Israelita Albert Einstein, no Brasil, para futuras colaborações e troca de experiências.

Mais do que focar em uma doença específica, a MBI propõe um modelo replicável para outras doenças raras, que enfrentam o desafio do baixo interesse comercial e do financiamento público insuficiente. Goldsztein sintetiza: “Cada família que enfrenta um diagnóstico sem resposta está vivendo uma falha do sistema, não da medicina. A ciência tem capacidade. O que falta é organização e recursos. Quando você oferece os dois, o caminho aparece”.

Este conteúdo foi elaborado com dados da assessoria de imprensa.

Texto gerado a partir de informações da assessoria com ajuda da estagiárIA