10 anos de AME no Brasil: avanços, desafios e o futuro do tratamento

Nos últimos dez anos, o Brasil testemunhou avanços significativos no enfrentamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença neuromuscular rara que afeta milhares de pessoas no país. Segundo dados da assessoria de imprensa, a AME deixou de ser uma condição sem opções específicas de tratamento para contar hoje com três terapias aprovadas pela Anvisa: Spinraza (2017), Zolgensma (2020) e Evrysdi (2020). Dessas, duas já estão disponíveis no Sistema Único de Saúde (SUS), beneficiando principalmente pacientes dos tipos 1 e 2, que são os mais graves.

Apesar do progresso, desafios importantes ainda persistem. Um dos principais é o acesso ao tratamento para pacientes com AME tipo 3, que ainda não contam com medicamentos incorporados ao SUS. Em julho de 2025, a Consulta Pública nº 63 avaliou a possibilidade de incluir o Spinraza para esse grupo, e a decisão final da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) está prevista para os próximos meses. Enquanto isso, pacientes e familiares seguem mobilizados para garantir equidade no acesso ao tratamento.

Outro ponto crucial é o diagnóstico precoce. A Lei 14.154/2021 determinou a inclusão da AME no “teste do pezinho ampliado”, exame essencial para detectar a doença logo após o nascimento. No entanto, a implementação dessa medida ainda é desigual entre os estados brasileiros, o que compromete a detecção rápida e o início imediato do tratamento — fatores decisivos para modificar o curso da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.

Especialistas reforçam que, além dos medicamentos, a reabilitação intensiva e o acesso a tecnologias assistivas são fundamentais para garantir autonomia e inclusão social às pessoas com AME. O futuro do tratamento depende da consolidação do acesso, da redução das barreiras regulatórias, estruturais e econômicas, e da ampliação das políticas públicas que assegurem cuidados integrados e humanizados.

Com a chegada das primeiras terapias modificadoras, o cuidado com a AME no Brasil já foi transformado. Agora, o desafio é manter o ritmo dos avanços para que cada vez mais pacientes tenham a chance de viver com mais qualidade e dignidade.

Este panorama foi elaborado com informações da assessoria de imprensa, destacando a importância da mobilização contínua e do diálogo entre especialistas, pacientes e autoridades para superar os obstáculos que ainda permanecem.

Texto gerado a partir de informações da assessoria com ajuda da estagiárIA