Hemoglobinúria Paroxística Noturna: Desafios e Inovações no Tratamento no Brasil

A maioria das pessoas que vivem com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) — doença rara e grave do sangue que causa fadiga intensa, anemia persistente e risco de trombose — ainda enfrenta uma necessidade clínica não atendida. Mesmo com o tratamento atualmente disponível no SUS, 8 em cada 10 pacientes permanecem sintomáticos e metade deles convive com anemia grave, evidenciando que as terapias existentes, apesar de terem revolucionado o tratamento da HPN, ainda não são capazes de controlar plenamente a doença.

A HPN afeta homens e mulheres em proporções semelhantes, geralmente diagnosticados entre 30 e 50 anos, no auge da vida produtiva, e apresenta incidência estimada de 1,3 caso por milhão de habitantes no Brasil, com impacto significativo na vida social e profissional dos pacientes. O cenário é agravado pela dependência de infusões quinzenais e pela necessidade de longos deslocamentos — em média, 100 km até centros de referência. Essa rotina impõe limitações que vão além dos sintomas físicos, restringindo o convívio social e a autonomia dos pacientes.

Nesse contexto, o cloridrato de iptacopana, primeira monoterapia oral para HPN, surge como uma opção inovadora com potencial para normalizar a hemoglobina, reduzir a fadiga e eliminar a necessidade de infusões frequentes, oferecendo mais autonomia e qualidade de vida aos pacientes, conforme demonstram os estudos clínicos realizados. A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) abriu uma Consulta Pública para avaliar a incorporação dessa nova terapia. Toda a sociedade pode participar deste processo decisório, que representa uma oportunidade importante para ampliar as opções de tratamento e melhorar o dia a dia dos pacientes com HPN.