Parceria global entre Grupo Chiesi e Arbor Biotechnologies avança edição genética para doenças raras

Com dados da assessoria de imprensa, o Grupo Chiesi, empresa biofarmacêutica internacional com foco em pesquisa, anunciou uma parceria estratégica global com a Arbor Biotechnologies, empresa de biotecnologia de próxima geração especializada em terapias genéticas inovadoras. O acordo, firmado em 6 de outubro, prevê a colaboração exclusiva para o desenvolvimento e licenciamento do programa clínico ABO-101, voltado para o tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1 (HP1), além de um acordo de opção multi-target para explorar a plataforma de edição genética da Arbor em novas terapias hepáticas para doenças raras.

A Chiesi Global Rare Diseases, unidade dedicada à pesquisa e desenvolvimento de tratamentos para condições raras e ultrarraras, lidera esses esforços. Giacomo Chiesi, Vice-Presidente Executivo da unidade, destaca que a parceria representa “um momento transformador” e reforça o compromisso da empresa em ampliar as opções terapêuticas por meio da edição genética. Ele ressalta que, apesar dos desafios, a colaboração com a Arbor, reconhecida por sua expertise clínica em edição genética, fortalece a missão de levar esperança duradoura a pacientes e famílias.

O ABO-101 é uma terapia genética inovadora, projetada para ser administrada em dose única, que atua no fígado para promover a perda permanente da função do gene HAO1, reduzindo a produção de oxalato associada à HP1. A doença é uma condição genética ultrarrara que causa acúmulo de cristais de oxalato nos rins e outros órgãos, podendo levar à insuficiência renal terminal. Atualmente, o único tratamento curativo é o transplante duplo de fígado e rim, embora existam terapias com siRNA para controle da doença.

O estudo clínico redePHine Fase 1/2 avalia a segurança e eficácia do ABO-101 em adultos e crianças com HP1, com monitoramento de longo prazo para garantir a segurança dos pacientes. A terapia utiliza uma nanopartícula lipídica que entrega RNA mensageiro para expressar uma nucleasa CRISPR Cas12i2, direcionada ao gene HAO1, e ainda não possui aprovação regulatória.

Segundo Devyn Smith, CEO da Arbor Biotechnologies, a parceria com a Chiesi une forças complementares para entregar soluções significativas que podem redefinir o cuidado para pacientes com HP1 e outras doenças genéticas raras. O acordo prevê pagamentos iniciais e de curto prazo de até US$ 115 milhões para a Arbor, além de potenciais marcos que podem chegar a US$ 2 bilhões, além de royalties escalonados.

A colaboração entre Chiesi e Arbor Biotechnologies representa um avanço promissor no campo das terapias genômicas, com potencial para transformar a vida de pacientes que enfrentam doenças raras e sem cura atualmente. A iniciativa reforça o compromisso das empresas em inovar e ampliar o acesso a tratamentos que possam melhorar a qualidade de vida de milhares de pessoas ao redor do mundo.

Texto gerado a partir de informações da assessoria com ajuda da estagiárIA