Novo tratamento para Hemoglobinúria Paroxística Noturna melhora qualidade de vida no Brasil

A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença rara, crônica e progressiva que afeta a destruição das células sanguíneas, causando sintomas como anemia, fadiga e risco elevado de trombose. Recentemente, um novo tratamento para pacientes com HPN foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e já está disponível no Brasil, trazendo uma nova esperança para quem convive com essa condição.

O medicamento danicopana foi lançado em 2025 e é indicado para uso adicional aos tratamentos já existentes com inibidores do complemento terminal, como ravulizumabe e eculizumabe. Esses medicamentos são eficazes para controlar a hemólise intravascular, porém, entre 10% e 20% dos pacientes ainda apresentam anemia residual causada pela hemólise extravascular. É nesse cenário que o danicopana se destaca, proporcionando uma melhora significativa na qualidade de vida.

O estudo ALPHA, de fase III, avaliou o uso do danicopana em combinação com os inibidores do complemento terminal por 72 semanas. Os resultados mostraram uma redução da fadiga e melhorias nas funções físicas dos pacientes, além de diminuir a necessidade de transfusões sanguíneas. Esses avanços são fundamentais para pacientes que enfrentam sintomas persistentes mesmo com o tratamento padrão.

A HPN acomete pessoas geralmente entre 30 e 50 anos, afetando homens e mulheres em igual proporção. A doença é causada por uma mutação adquirida no gene PIG-A, que leva à destruição das células sanguíneas e pode resultar em complicações graves, como trombose, principal causa de morte associada à HPN. O diagnóstico é feito por meio da citometria de fluxo, exame que identifica a ausência de proteínas específicas nas células sanguíneas.

Segundo a Dra. Karina Fontão, diretora médica global da AstraZeneca, “a aprovação de danicopana não só marca um importante avanço no tratamento da HPN, mas também oferece uma solução eficaz e segura aos pacientes que continuam a apresentar anemia residual persistente durante o tratamento com inibidores do complemento terminal, uma perspectiva que até então não existia.” Ela ainda destaca que a terapia contribui para melhorar a qualidade de vida ao aliviar sintomas como a fadiga e reduzir a necessidade de transfusões.

Com a chegada do danicopana ao mercado brasileiro, pacientes com HPN contam com uma nova alternativa terapêutica que pode transformar o manejo da doença e proporcionar mais conforto e bem-estar no dia a dia. Essa inovação reforça a importância da pesquisa e do desenvolvimento de tratamentos específicos para doenças raras, beneficiando diretamente a saúde feminina e masculina.

Este conteúdo foi elaborado com base em informações fornecidas pela assessoria de imprensa.

Texto gerado a partir de informações da assessoria com ajuda da estagiárIA

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