Anvisa amplia uso de tratamento inovador para hipercolesterolemia familiar em bebês

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou a ampliação do uso do medicamento Evkeeza® (evinacumabe) para o tratamento da hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFHo) em bebês a partir de seis meses de idade. A decisão representa um avanço significativo no combate a essa doença rara e grave, que pode levar a infartos precoces e complicações cardiovasculares severas já na infância.

Segundo dados da assessoria de imprensa da Ultragenyx, biofarmacêutica responsável pelo medicamento, o Evkeeza® é o primeiro e único aprovado no Brasil para tratar pacientes com HFHo desde os seis meses até a vida adulta. Até então, a indicação era restrita a pacientes com cinco anos ou mais. A ampliação da aprovação permite o controle precoce do colesterol LDL, conhecido como colesterol ruim, que em pacientes com HFHo pode ultrapassar níveis perigosos acima de 400 mg/dL.

O cardiologista Prof. Raul Santos, do Instituto do Coração (InCor) da USP, destaca a importância dessa conquista: “A HFHo pode levar a infartos do miocárdio ainda na primeira década de vida. Os níveis de colesterol LDL nesses pacientes costumam ser extremamente elevados e frequentemente não respondem aos tratamentos convencionais. Por isso, a aprovação do medicamento para uso a partir dos seis meses de idade representa um avanço expressivo, uma vez que permite o controle precoce e mais eficaz do colesterol, contribuindo para melhorar o prognóstico e a qualidade de vida dessas crianças desde os primeiros anos.”

A eficácia do Evkeeza® em crianças entre seis meses e cinco anos foi estimada por meio de modelos de extrapolação e confirmada por dados de uso compassivo em cinco crianças dessa faixa etária, que apresentaram redução clinicamente relevante dos níveis de LDL-C. O perfil de segurança também é semelhante ao observado em pacientes mais velhos, sem novos sinais de alerta.

Márcia Moscatelli, gerente geral da Ultragenyx Brasil, reforça o impacto da aprovação: “A hipercolesterolemia familiar homozigótica é uma doença grave que, quando não tratada, pode levar a complicações cardiovasculares e até a morte ainda na infância. Por isso, além do diagnóstico precoce, é necessário iniciar o cuidado adequado o quanto antes.”

O Evkeeza® atua bloqueando a proteína ANGPTL3, que regula os níveis de colesterol no organismo, reduzindo assim o colesterol no sangue. A administração é feita por infusão intravenosa a cada quatro semanas, durante 60 minutos.

Disponível comercialmente em diversos países, incluindo Estados Unidos, Itália, Canadá e Brasil, o Evkeeza® representa uma esperança real para pacientes com HFHo, oferecendo uma terapia eficaz para uma condição que afeta cerca de 1 em cada 300 mil pessoas no mundo.

Este avanço reforça a importância do diagnóstico precoce e do tratamento adequado para doenças raras, especialmente aquelas que impactam a saúde cardiovascular desde a infância, promovendo maior qualidade de vida para pacientes e suas famílias.

Texto gerado a partir de informações da assessoria com ajuda da estagiárIA

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