A jornada da esperança: como o acesso a tratamentos transforma vidas com doenças raras no Brasil

Com dados da assessoria de imprensa, conhecemos a história de Thais Cândido, uma jovem de 31 anos de Olinda que enfrentou a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), uma doença rara que afeta apenas 1,3 pessoas a cada milhão. O diagnóstico, recebido há dez anos, foi um choque que a obrigou a encarar não só a doença, mas também a negação que poderia atrasar seu tratamento.

A HPN é causada por uma mutação genética que prejudica a medula óssea, levando à destruição prematura das células sanguíneas por mecanismos do próprio sistema imunológico. Essa condição pode causar danos graves a órgãos vitais, como rins e pulmões, além de aumentar o risco de trombose. Antes do diagnóstico, Thais sofria com sintomas como fadiga intensa, cansaço e desmaios, chegando a ter hemoglobina em níveis críticos.

A busca pelo diagnóstico correto foi longa e difícil. Thais passou por diversos médicos e hospitais até ser encaminhada para a Fundação de Hematologia e Hemoterapia de Pernambuco (HEMOPE), onde exames específicos confirmaram a HPN. O apoio da família, amigos e da associação de pacientes foi fundamental para que ela enfrentasse essa jornada.

Segundo a hematologista Ana Paula Azambuja, a HPN não é hereditária, mas sim causada por uma mutação adquirida ao longo da vida. Os tratamentos mais eficazes bloqueiam o sistema complemento, responsável pela destruição das células sanguíneas, ajudando a controlar os sintomas e a prevenir complicações graves.

Após iniciar o uso da pegcetacoplana, Thais experimentou uma melhora significativa em apenas um mês. Além dos benefícios clínicos, o tratamento impactou positivamente sua autoestima, já que a icterícia — que deixava sua pele e olhos amarelados — diminuiu, trazendo de volta a vontade de viver.

A experiência de Thais reflete os desafios enfrentados por muitos pacientes com doenças raras no Brasil, onde o acesso a terapias inovadoras ainda é limitado, especialmente no sistema público. A hematologista destaca que essas terapias representam um avanço importante, pois aumentam a sobrevida e devolvem autonomia aos pacientes.

Ângelo Maiolino, presidente da Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH), reforça que o inconformismo aliado à inovação é essencial para transformar a realidade dessas doenças. Ele destaca a importância de continuar buscando a incorporação dessas terapias no sistema de saúde para garantir que mais pacientes tenham acesso a tratamentos eficazes.

A história de Thais mostra que o diagnóstico não precisa ser uma sentença. Com apoio, informação e acesso a tratamentos adequados, é possível transformar dificuldades em força e esperança. No entanto, ainda há muitos pacientes que aguardam respostas e lutam para sobreviver ao desconhecido, reforçando a necessidade de uma rede de apoio sólida e comprometida.

Texto gerado a partir de informações da assessoria com ajuda da estagiárIA

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